FDA (Food and Drug Administration – Správa potravín a liečiv) povolila za posledné desaťročie 45 nových tabakových výrobkov, no od roku 2006 neschválila ani jeden nový liek na odvykanie. Spoločnosť Qnovia s financovaním vo výške 35 miliónov dolárov však dúfa, že sa jej zariadenie stane náhradnou nikotínovou terapiou na predpis.
Pred šiestimi rokmi začal Mario Danek v dome v Santa Monice pracovať na zariadení, ktoré by malo pomôcť fajčiarom prestať fajčiť. Danek nakúpil rozprašovače, injekčné striekačky, tesnenia, batériové súpravy, elektrický firmvér a farmaceutickú nikotínovú tekutinu, potom všetko rozobral a vytvoril funkčný prototyp.
Nebolo to pekné, ale fungovalo to. „Prvé zariadenie malo frankensteinovský vzhľad,“ hovorí 39-ročný Danek. „Použil som injekčnú striekačku ako nádobu na kvapalinu a bolo tam veľa vytŕčajúcich drôtov, pretože nie som dobrý v spájkovaní.“
Danek priniesol prototyp Greggovi Smithovi, zakladateľovi Evolution Venture Capital v New Yorku, ktorého to zaujalo dostatočne na to, aby mu vyplatil šek spolu s hedžovým fondom Poseidon so sídlom v San Franciscu na 500-tisíc dolárov. Tak sa zrodila Qnovia.
Spoločnosť so sídlom vo Virginii odvtedy získala 35 miliónov dolárov (od investorov, medzi ktorých patria Blue Ledge Capital, DG Ventures a Vice Ventures) s odhadovanou valuáciou 350 miliónov dolárov. Spoločnosť Qnovia teraz dúfa, že sa stane najnovším hráčom na trhu s náhradnou nikotínovou terapiou v hodnote 3 miliárd dolárov (globálny ročný obrat). Nemôže však začať predávať svoje zariadenie v USA, kým nebude mať povolenie od Úradu pre potraviny a liečivá (FDA).
Spoločnosť Qnovia schválil regulátor na testovanie nového lieku v októbri a plánuje začať klinické skúšky na ľuďoch do konca roka. Ak získa schválenie FDA, stane sa prvou federálne schválenou liečbou na odvykanie od fajčenia na trhu za takmer dve desaťročia. (Posledná bola Chantix, pilulka obsahujúca vareniklín, ktorá bola vyrobená spoločnosťou Pfizer v roku 2006. Patent Chantix vypršal v roku 2020.)
Nový Danekov produkt RespiRx je inovatívny v tom, že na aerosolizáciu nikotínovej tekutiny nepoužíva spaľovanie (ako cigarety) ani teplo (ako vaporizéry). (Teplo vytvára karcinogénne vedľajšie produkty, ktoré sú potom vdychované spolu s nikotínom. Akákoľvek metóda odvykania zahŕňajúca zahrievanie nikotínu by bola takmer určite neprípustná pre FDA. – pozn. red.) Danekovo zariadenie je skôr vibračný sieťový nebulizér, ktorý využíva kruhový disk, pohybujúci sa 150-tisíckrát za sekundu na nasávanie farmaceutickej nikotínovej kvapaliny do inhalovateľnej pary.
Úlohou uviesť RespiRx na trh je poverený Brian Quigley, CEO spoločnosti Qnovia, ktorý predtým viedol divíziu bezdymových produktov Altria (Danek teraz pôsobí ako technologický riaditeľ). Quigley hovorí, že s 28 miliónmi fajčiarov cigariet v USA sa vo farmaceutickom priemysle nerobí dosť na riešenie tohto problému, ktorý zostáva hlavnou príčinou úmrtí a chorôb v krajine, ktorým sa dá predísť – fajčenie zabije ročne 480-tisíc ľudí.
„Kde inde v medicíne je štandard starostlivosti spred 20 rokov dostatočne dobrý?“ pýta sa Quigley. „Pripadá mi to celkom šokujúce, že sme v roku 2024 a tento problém nebol vyriešený.“
Technicky FDA považuje RespiRx za „kombinovaný produkt liekových zariadení“. Znamená to, že je to zdravotnícka pomôcka aj liek. Spoločnosť Qnovia sa uchádza o schválenie prostredníctvom skráteného procesu. Ten spoločnosti umožňuje používať existujúce údaje z predtým schválených liekových zariadení, ako je napríklad inhalátor Nicotrol, ktorý spoločnosť Pfizer uviedla na trh predtým, ako minulý rok ukončila predaj.
To znamená, že cesta RespiRx FDA by nemala byť taká drahá a zložitá, ako by bola v prípade úplne nového lieku (priemerná cena 880 miliónov dolárov za 10 rokov, s 91-percentnou mierou zlyhania). Qnovia pracuje na RespiRx posledných šesť rokov a minula už 30 miliónov dolárov. Danek odhaduje, že spoločnosť potrebuje na získanie súhlasu od FDA minimálne ďalších 40 miliónov dolárov a až štyri ďalšie roky. Vzhľadom na to, že to hovorí zakladateľ spoločnosti, je to pravdepodobne ten najlepší odhad.
David Levy, bývalý lekár so sídlom v New Jersey a súčasný investor, ktorý podporil spoločnosť zaoberajúcu sa zdravotníckymi pomôckami, ktorá prešla schvaľovacím procesom FDA, hovorí, že ťažkosti pri prechode cez sieť liekových zariadení agentúry by sa nemali podceňovať.
„Je to beh na dlhú trať. Máte základnú vedu, ktorá sa tým zaoberá, a potom musíte prejsť klinickými skúškami, a potom, keď budete mať nový mechanizmus podávania, vstúpite do sveta zariadení,“ hovorí Levy. „Je to dlhé, ťažké a drahé.“
FDA má navyše prísne štandardy, pokiaľ ide o hodnotenie klinických skúšok liekov na odvykanie od fajčenia. Za úspešné sa považujú iba vtedy, ak fajčiari prestanú, čo je definované ako úplná abstinencia od cigariet počas najmenej štyroch týždňov.
Veci však môžu byť aj jednoduchšie. FDA a Národný inštitút zdravia nedávno zverejnili dokument, v ktorom načrtávajú, že hoci je zlatým štandardom prinútiť fajčiarov prestať fajčiť, môžu zvážiť terapie, ktoré dokazujú „klinicky zmysluplné zníženie fajčenia“.
„Centrum pre hodnotenie a výskum liekov nielenže podporuje vývoj liekov v tomto priestore,“ povedal predstaviteľ FDA počas verejného stretnutia v októbri, na ktorom sa diskutovalo o vyvíjajúcom sa prístupe regulátora k schvaľovaniu terapií na odvykanie od fajčenia. „Prestierame mu červený koberec a veľmi silno ho podporujeme.“
Inšpirované e-cigaretami
Dizajn RespiRx bol inšpirovaný e-cigaretami, no používa medicínske dávkovanie na dodanie presného množstva nikotínu každý deň počas 12-týždňového programu. Pre každodenného fajčiara by bol dostupný len na predpis.
RespiRx používa jednorazové denné kapsuly a má fungovať tak, že vydá používateľovi v prvý deň 20 dávok – 10 vdychov na dávku – a každý nasledujúci deň toto množstvo o niečo zníži. V posledný deň programu bude mať pacient len niekoľko dávok predtým, ako teoreticky prestane úplne.
„Cieľom pri vývoji tohto produktu nie je replikovať nikotínovú dodávku z cigarety, pretože sa nesnažíme prinútiť ľudí, aby to používali navždy,“ hovorí Quigley. „Toto je postupná terapia.“
Vrecko nikotínu skôr ako terapia
Judith Prochaska, profesorka na Katedre medicíny na Stanfordovej univerzite, licencovaná klinická psychologička a bývalá prezidentka neziskovej Spoločnosti pre výskum nikotínu a tabaku v oblasti verejného zdravia, hovorí, že náročný proces schvaľovania NRT FDA v kombinácii s neustálym tokom nových nikotínových produktov Big Tobacco sťažuje spoločnostiam ako Qnovia úspech.
Je oveľa jednoduchšie získať nové nikotínové vrecko prostredníctvom Centra pre tabakové výrobky FDA, ako získať terapiu na odvykanie prostredníctvom Centra pre hodnotenie a výskum liekov regulátora. FDA povolila za posledné desaťročie 45 nových tabakových výrobkov, no od roku 2006 neschválila ani jeden nový liek na odvykanie.
„Nemáme z pohľadu liekov dostatok možností, aby ľudia prestali fajčiť,“ hovorí Prochaska. „Ukázalo sa, že je oveľa náročnejšie získať terapeutiká schválené FDA ako povolenie na tabakové výrobky.“
Na trhu sú už desaťročia dostupné voľnopredajné produkty náhradnej nikotínovej terapie, ako sú nikotínové náplasti, žuvačky a pastilky. Žiadne z nich nie sú obzvlášť účinné, pričom miera úspešnosti sa pohybuje okolo 10 percent. (Kombinácia dvoch, ako je napríklad náplasť a žuvačka alebo antidepresívum a pastilka, môže zvýšiť účinnosť na 20 percent). Chantix má vyššiu úspešnosť (asi 30 percent), no má znepokojujúce a nepríjemné vedľajšie účinky, medzi ktoré patria nočné mory a nevoľnosti.
Rozhoduje rýchlosť
Kým RespiRx neprejde klinickými skúškami, neexistuje skutočný spôsob, ako zistiť, či bude prístup spoločnosti Qnovia úspešný rovnako, viac alebo menej. Jedna vec je však istá, a to, že RespiRx dodáva nikotín do krvného obehu veľmi rýchlo, čo je pre závislých dôležité. Náplasti, žuvačky a pastilky môžu nasýtiť túžbu od niekoľkých minút do pol hodiny. Tento časový posun môže byť často receptom na recidívu. „Na rýchlosti záleží,“ hovorí Quigley. „Fajčiari prechádzajú počas odvykania utrpením.“
Skutočnosť, že RespiRx zahŕňa vdychovanie výparov s nikotínom, môže byť tiež prekážkou. „Ak máte dočinenia so systémom dodávania do pľúc, môže to byť komplikované,“ hovorí Neal Benowitz, profesor a lekár na Kalifornskej univerzite v San Franciscu, ktorý je popredným hlasom v oblasti závislosti od nikotínu a tabaku a poradcom spoločnosti Qnovia. „Existujú určité potenciálne obavy z nikotínu v pľúcach. Existujú určité mechanizmy, ktorými by nikotín mohol spôsobiť určité poškodenie pľúc.“
Existujú, samozrejme, aj iné spoločnosti, ktoré sa snažia vyvinúť nové lieky na odvykanie od fajčenia. Spoločnosť Achieve Life Sciences, ktorá pracuje na liekoch na odvykanie 13 rokov, je najďalej so svojím liekom na rastlinnej báze, ktorý sa viaže na nikotínové receptory v mozgu, aby znížil túžbu po nikotíne a znížil intenzitu abstinenčných príznakov od nikotínu.
Podľa štúdie Phase 3 bolo 21 percent účastníkov užívajúcich liek 12 týždňov po šiestich mesiacoch odvyknutých od tabaku, v porovnaní s iba necelými piatimi percentami účastníkov, ktorí užívali placebo. FDA však požiadala spoločnosť, aby vykonala dodatočnú ročnú bezpečnostnú skúšku.
Qnovia v súčasnosti podrobuje RespiRx menej náročnému procesu schvaľovania liekov v Spojenom kráľovstve, kde sa zariadenie pravdepodobne dostane na trh ako NRT na predpis do roku 2026. Spoločnosť tvrdí, že potom použije tieto príjmy na to, aby sa dostala cez FDA. Jedna vec, ktorej sa neboja, sú potenciálni zákazníci.
„Ak budeme mimoriadne úspešní, nebudú už žiadni ďalší pacienti, ktorí by používali náš liek,“ hovorí Quigley. „Musíte však uznať, že prestať je ťažké. To je práve sila závislosti. Niektorí to skúsia a zlyhajú. Dúfajme, že to skúsia znova.“
Článok vyšiel na Forbes.com. Autorom je redaktor Will Yakowicz.
